Juan Andrés De Pablo Moreno, docente e investigador de la Universidad Europea de Madrid, ha recibido uno de los Premios Margarita Salas de Investigación Científica y Tecnológica 2026 del Ayuntamiento de Madrid, en la categoría de Ciencias de la Vida. El reconocimiento premia su investigación sobre el déficit congénito de factor V de la coagulación, una enfermedad hemorrágica ultrarrara para la que todavía no existe un tratamiento específico.
El galardón ha sido entregado en una edición que ha recibido 526 candidaturas procedentes de universidades madrileñas, la cifra más alta registrada hasta ahora. Los premios reconocen la excelencia científica, el impacto de la investigación y su contribución a la sociedad.
De Pablo es graduado en Veterinaria y doctor por la Universidad Complutense de Madrid, donde desarrolló su tesis en las facultades de Ciencias Biológicas y Veterinaria dentro del grupo de investigación de Terapias Avanzadas. Actualmente continúa su actividad docente e investigadora en la Universidad Europea de Madrid, manteniendo su vinculación científica con la UCM.
Crear un modelo para poder investigar una enfermedad ultrarrara
La investigación premiada, titulada “Déficit de factor V de la coagulación: desarrollo de un modelo de enfermedad en ratón. Estudios in vitro e in vivo de terapia génica”, ha permitido desarrollar los primeros modelos experimentales viables de esta enfermedad en ratón y explorar algunas de las primeras estrategias de terapia génica dirigidas específicamente a su tratamiento.
Disponer de este modelo permite estudiar con mayor precisión los mecanismos de la enfermedad y probar posibles alternativas terapéuticas. Parte de los resultados obtenidos ha dado lugar además a una patente, trasladando el conocimiento generado durante la investigación hacia futuras aplicaciones biomédicas.
El propio Ayuntamiento de Madrid ha destacado el proyecto como uno de los ejemplos de investigaciones premiadas capaces de avanzar desde el trabajo académico hacia su transferencia a la sociedad.
Investigar una enfermedad rara desde la ciencia y desde la experiencia personal
La investigación tiene una dimensión especialmente cercana para Juan Andrés De Pablo. El investigador convive con hemofilia A grave, otra enfermedad hemorrágica congénita, y preside ASHEMADRID, la Asociación de Hemofilia de la Comunidad de Madrid. Esta doble perspectiva, como científico y como paciente, ha marcado su compromiso con el estudio de enfermedades hemorrágicas poco frecuentes.
En las palabras que había preparado con motivo de la entrega del premio, De Pablo situaba precisamente a los pacientes en el centro de su trabajo. “Para mí, lo más importante de esta investigación no son los ratones, los experimentos ni los papers. Son los pacientes”, señalaba.
Su propia experiencia le permite conocer de primera mano las expectativas que muchas personas con enfermedades raras depositan en la investigación. “Sé lo que significa vivir con una enfermedad rara y crónica, y la esperanza que depositamos los pacientes en la investigación”, explicaba en ese mismo texto.
El proyecto ha contado además con el impulso de ASDEFAV, asociación dedicada a la investigación y cura del déficit de factor V, y con la implicación de las familias afectadas, que han contribuido a mantener activa la búsqueda de nuevas posibilidades terapéuticas para una enfermedad con una prevalencia extraordinariamente reducida.
De Pablo resumía esa idea al cerrar las palabras preparadas para el acto: “Que una enfermedad afecte a muy pocas personas no significa que esas personas merezcan menos oportunidades”.
El Premio Margarita Salas reconoce una investigación que combina ciencia básica, desarrollo de nuevas herramientas experimentales y búsqueda de aplicaciones terapéuticas. Un trabajo que pone el foco en enfermedades que históricamente han recibido menos atención científica y recuerda que incluso cuando el número de pacientes es reducido, la necesidad de encontrar respuestas sigue siendo la misma.